Ad agosto 2026 la fase 3 positiva per un vaccino personalizzato contro il melanoma.
La medicina di precisione passa dalla scelta della terapia alla sua costruzione sul singolo paziente.
I risultati
- Casgevy (CRISPR), autorizzato nell’Ue: cellule staminali modificate e reimpiantate.
- Beta-talassemia: 39 su 42 senza trasfusioni per almeno 12 mesi (Ema).
- Anemia falciforme: 28 su 29 senza crisi dolorose.
- Luglio 2026: estensione ai bambini approvata negli Usa.
- 2025: l’Università della Pennsylvania crea in sei mesi una terapia di base editing per un solo paziente.
- CAR-T: remissioni durature nel lupus (New England Journal of Medicine).
- mRNA contro il melanoma: lo studio KEYNOTE-942 su The Lancet; fase 3 positiva ad agosto 2026.
Perché conta
- speranze per le malattie ultra-rare;
- molte terapie sono già in uso clinico.
